Chega ao mercado brasileiro uma esperança para pessoas acometidas pela Atrofia Muscular Espinhal 5q (AME), doença que ataca o sistema nervoso até o ponto de o paciente não conseguir se mover ou mesmo respirar e que atinge um em cada dez mil bebês nascidos. A Anvisa publicará na segunda-feira (28/8) o registro do medicamento novo SPINRAZA® (nusinersena), na forma farmacêutica solução injetável e concentração de 2,4 mg/mL. Dessa forma, o Spinraza poderá ser comercializado no Brasil. A decisão será publicada no Diário Oficial da União (DOU).
O medicamento é indicado para o tratamento de pacientes com AME, doença rara neuromuscular autossômica recessiva de prognóstico adverso, caracterizada pela degeneração de neurônios motores da coluna vertebral e sem opções terapêuticas disponíveis no Brasil. O Spinraza é fabricado pelas empresas Vetter Pharma – Fertigung GmbH & Co. KG (Alemanha) e Patheon Itália S.PA (Itália). A detentora do registro do medicamento no Brasil é a empresa Biogen Brasil Produtos Farmacêuticos Ltda.
O processo de registro do medicamento recebeu prioridade de análise assim que foi protocolado junto à Anvisa, com o imediato início da avaliação tanto da documentação referente à comprovação de segurança e eficácia, quanto do dossiê de tecnologia farmacêutica. “É um medicamento que muda a história da AME, dando uma possibilidade concreta de melhora significativa na qualidade de vida dos portadores dessa doença”, ressalta o diretor-presidente da Anvisa, Jarbas Barbosa.
Como se trata de uma substância inédita no país, foi um processo mais complexo, envolvendo a avaliação crítica de informações legais e técnicas. Mesmo assim, dado o caráter prioritário que a Anvisa impôs, a análise foi feita de maneira célere, com o registro sendo concedido em cinco meses desde sua solicitação junto à Agência. Menos tempo do que levou o processo no Canadá, por exemplo, onde o registro do Spinraza saiu após cerca de seis meses.
O diretor de Autorização e Registro Sanitário da Anvisa, Fernando Mendes, ressalta a importância da concessão desse medicamento, registrado com os devidos parâmetros de segurança, qualidade e eficácia. Mendes trata o tema como prioritário: “A Agência está em vias de concluir a regulamentação que objetiva facilitar e também incentivar, no Brasil, a condução mais rápida de pesquisas clínicas e o registro de medicamentos destinados ao tratamento de doenças raras“.
Trâmites
O Spinraza está registrado no EUA, Europa, Japão e Canadá. No Brasil, o processo de registro recebeu priorização de análise, nos termos da Resolução Diretoria Colegiada n° 37/2014. A submissão de registro junto à Anvisa ocorreu em 28 de abril deste ano e foi priorizada em 4 de maio. Porém, houve necessidade de envio de exigências à empresa em 30 de junho e em 28 de julho, ficando o processo na fase de exigência em torno de 35 dias. Na Agência, a fase de análise da documentação durou 85 dias. Isso mostra o compromisso da Agência com o acesso da população a novas terapias.
“A Anvisa foi bastante ágil na avaliação da documentação que nos foi enviada pela empresa produtora do Spinraza e que comprova a eficácia, segurança e qualidade do medicamento”, destaca Jarbas Barbosa. “Agora, a empresa tem a responsabilidade de oferecer o Spinraza a um preço justo, para que as pessoas possam ter acesso a ele rapidamente”.
Para a comprovação de segurança e eficácia, foram apresentados no dossiê de registro do medicamento, dentre outros documentos, relatórios de estudos não clínicos (tais como testes realizados em células e modelos animais) e relatórios de estudos clínicos (em seres humanos) fase I, II e III. Adicionalmente, foram avaliados dados de tecnologia farmacêutica como produção, controle de qualidade, validações analíticas, informações do fármaco e dos excipientes e estudos de estabilidades, dentre outros.
Embora o Spinraza já tivesse registro nos EUA, a avaliação da Anvisa se fez necessária, inclusive no que diz respeito a questões específicas e características da população brasileira. A análise técnica da Agência para concessão de registro leva em conta aspectos específicos relacionados a um determinado medicamento, considerando indicação(es), concentração, forma farmacêutica e forma de uso e população-alvo para a qual foram apresentadas as evidências clínicas de segurança e eficácia, além dos aspectos de qualidade.
Entre os exemplos de situações específicas temos:
- Estudo de estabilidade: um dos testes imprescindíveis para qualquer medicamento é o que prevê por quanto tempo este medicamento tem validade depois de produzido. Trata-se do estudo de estabilidade, que deve ser realizado nas condições que representam a zona climática em que o medicamento será utilizado. A zona climática refere-se a um espaço geograficamente delimitado de acordo com os critérios de temperatura e umidade. Há diferenças entre a zona climática do Brasil e as de países como os EUA, por exemplo. Desta forma, é necessário que seja comprovado que o medicamento que será entregue à população brasileira mantenha-se estável nas condições de temperatura e umidade do Brasil, que tem clima mais quente.
- Características demográficas: o perfil de eficácia e segurança dos medicamentos pode ser diferente, a depender das características de cada população. Por este motivo, a análise dos estudos apresentados para comprovação de segurança e eficácia de um medicamento leva em conta se a população estudada é representativa da população brasileira. Esta avaliação tem o objetivo de garantir que o medicamento, caso seja registrado, apresente perfil de segurança e eficácia aceitáveis para a população brasileira.
A Anvisa busca constantemente harmonizar os critérios de análise com padrões internacionais, de modo que os medicamentos que venham a ser registrados possuam qualidade, segurança e eficácia apropriadas.
Fonte: Anvisa
